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BOB高中学历父亲“自制药救子”背后:新药研发扎堆抗肿瘤国内“孤儿药法案”何时出
浏览: 发布日期:2021-10-11

  BOB娱乐体育app这位父亲只有高中学历,没有医学背景,但为了救自己的孩子,将家里一间20平米的杂物间改造成了封闭式实验室,配制出了组氨酸铜制剂,维持了孩子的生命。

  他的孩子被确诊为Menkes综合症,是一种全身性的铜稳态失调。该疾病全球没有治愈方法,也没有上市药物,一般患儿活不过3岁,只能靠组氨酸铜和伊利司莫铜两种化合物缓解。

  这位父亲在接受南都采访时坦言,曾试过去找药企帮忙开发药物,但是投入大、耗时长。“从商业角度来考虑,确实违背商业原则。就算有药企愿意,也很难付诸行动,因为受众人群太少了。如果花那么大的代价就为几十个孩子供药,他们绝对是亏本的。”所以,他才走上了“自制药物”的道路。

  在这个事件背后,其实是罕见病“缺医少药”的现状。截至2021年2月份,在《第一批罕见病》目录中的121种罕见病,仅有36种罕见病在国内有对症药物上市,还有21种罕见病属于超适应症用药。

  在第六届中国医药创新与投资大会上,国家药监局药审中心(CDE)副主任周思源分享了一组数据,2018-2021年,美国食药监局(FDA)批准创新药53个,其中58%属于罕见病药物,40%为抗肿瘤药物。但是2021年,国家药监局批准创新药64个,却扎堆抗肿瘤药物,抗肿瘤药物和抗感染/病毒药物占比达到58%。

  “近五年,我国开展临床试验研究60%的资源集中在抗肿瘤、内分泌系统及消化系统疾病。”周思源说。

  为何中国新药研发缺位罕见病领域?一是罕见病在中国还没有正式的定义,二是现有政策对药企的激励不够。

  从支付端来看,罕见病药物普遍定价高昂,或因此被国家医保“拒之门外”。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示,从2020年国家医保谈判来看,几款罕见病的高值药都没有进医保。2021年国家医保谈判,超过30万的高值药不予考虑。

  “医保的付费方式,其实会对医药企业的研发起导向作用,也会影响到医药企业研发的行为。”中国医药创新促进会医药政策专委会副主任刘军帅坦言。

  作为主攻罕见病领域的创新药企,北海康成的创始人、董事长兼CEO薛群对《华夏时报》记者表示:“在中国,如果在药物研发投入之前看不到明确的回收效益,会有两个结果:一是没有人去研发,二是中国药企研发出来的产品只能到境外去上市。”

  参考国际经验,实际上,在1983年以前,美国的罕见病药物也没有药企去投入研发,“就像孤儿一样没有去认领,因为大家看不到收益和效益。”薛群说。

  但是,在1983年,美国颁布了《孤儿药法案》,该法案给予了罕见病与孤儿药明确定义,将罕见病界定为美国国内发病人数少于20万例的疾病;或美国国内发病人数超过20万例,但相应药品在美国的效益却无法抵偿该药品研发和上市的成本。孤儿药是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂、医疗器械等。

  该法案还规定了对孤儿药的激励措施,包括给予孤儿药7年市场专营期,无论专利状态;临床试验税金减免50%;提供联邦研究补助金;帮助计划临床试验;加速审评;降低孤儿药临床试验样本量要求。

  自此,全球有约900个新药通过孤儿药认证资质批准上市,在法案保护下诞生。“所有的血液疾病(白血病、霍杰金氏淋巴瘤等),如果没有孤儿药法案,患者现在的境遇和三十年前没有太大的区别。目前很多这样的疾病都已经成为可治之症,甚至成为一个慢性疾病来管理,就是因为有这样的保护性法案。”薛群说。

  所谓多方共付,指的是由政府出资主导,通过基本医保、大病保险、医疗救助等政策保障罕见病患者治疗用药,其他社会主体共同参与,补充政策不足。

  该模式已在部分地区试水,比如浙江、山西、山东。2019年底,浙江建立罕见病用药保障机制,实行分段报销、个人负担封顶的办法。罕见病患者年药费0-30万元,报销比例为80%,30-70万元的报销比例为90%,70万元以上费用的全额予以报销。在此基础上,配合医疗救助与慈善帮扶。

  也有药企借力正在兴起的惠民保等商业保险。惠民保的正式名称为城市定制型商业补充型医疗保险,属于地方政府支持、商业保险公司承保、当地居民自愿投保的一种商业保险。居民缴费百元,就可以享受百万保障。

  截至2021年7月,全国26个省级行政区73个地级市已有111款惠民保产品推出,部分产品将罕见病药物纳入特药清单,也有产品将罕见病高值药保障作为保险亮点进行宣传。但保障范围与理赔门槛均存在一定局限性。

  同时,医保基金的腾笼换鸟也十分重要。“大家都争论,罕见病药物一定不能贵,一贵就要拖垮我们的支付体系。”李林康表示,但是在美国过去十年的实践中,虽然孤儿药不断进入市场,但费用占比始终稳定在医疗健康费用的1-2%。

  主要原因在于,在新药进入的同时,老药退出专利,价格急剧下降,实现腾笼换鸟。“通过所谓的专利悬崖,腾出来的空间给临床价值更高的、真正能够解决问题的药物,这就达到了良性的生态循环。”李林康说。

  值得注意的是,罕见病药物研发“小球撬动大球”的杠杆效应很强。很多在罕见病领域的创新,将应用到更大的领域。

  从药物审批的角度来讲,药审中心化药临床一部主审审评员艾星表示,罕见病患者非常少,但又有药物研发的需要,所以在临床试验设计时,一些新的方案得以应用,比如去中心化的临床试验研究。这些方案积累成熟后,有望推广到其他领域。

  而从药物研发的角度,薛群表示,80%的罕见病都是与基因突变有关,相比免疫疾病与肿瘤,发病的原因比较清晰。所以做针对性的研发策略,可靠性相对更高。而溯源到分子水平,也更利于基因技术的成长。“比如基因治疗、基因编辑技术,都是首先在罕见病上开花结果,得到验证。”

  目前,全球销售额累计前10名的重磅产品,其中9个都是先通过罕见病适应症获批上市。“如果没有1983年的《孤儿药法案》,很多药物的研发会推迟很多年,甚至会夭折。罕见病理想的创新平台,需要有市场上的一些行政的保护,还要有一个平衡的价格,有持续创新能力良性的闭环。如果我们能够实现,相信中国罕见病的创新生态,就有一个好的起点。”薛群说。返回搜狐,查看更多